Iako rezultati ispitivanja tek trebaju biti objavljeni i recenzirani, izvješća dužnosnika tvrtke su optimistična, sugerirajući da su na tragu nečeg velikog.
"Ono što vidimo iz našeg programa UB-312 je potencijal da promijenimo cijeli razgovor oko liječenja i prevencije Parkinsonove bolesti", kaže suosnivač Vaxxinityja i izvršni predsjednik Lou Reese.
"Naša otkrića sugeriraju da bi UB-312 mogao promijeniti liječenje Parkinsonove bolesti, nudeći nadu za poboljšane ishode s liječenjem koje modificira bolest. Budućnost nije desetljećima daleko: današnji pacijenti s Parkinsonovom bolešću mogu imati nadu za blisku, a ne daleku budućnost."
Parkinsonova bolest je neurodegenerativno stanje koje se progresivno manifestira ukočenošću, drhtanjem i usporenim pokretima. Odmah iza Alzheimerove bolesti po prevalenciji, gotovo milijun ljudi u SAD-u ima dijagnozu, a očekuje se da će broj do kraja desetljeća porasti za dodatnih 200.000.
Simptomi bolesti mogu se pratiti do smrti kritičnih živčanih stanica u području blizu moždanog debla koje je neizravno uključeno u kontrolu fine motorike. Iako su početni okidači ove degeneracije samo labavo povezani s potencijalnim genetskim i okolišnim čimbenicima, četvrt stoljeća istraživanja snažno implicira da α-syn igra ključnu ulogu u napredovanju Parkinsonove bolesti.
Proizveden da regulira komunikaciju između neurona, protein ima zlokobnu stranu nakon što se nakupi u netopivim nakupinama, oštećujući komponente kao što su mitohondrije i remete tipičnu ravnotežu stanice.
Vaxxinityjeva nova terapija koristi antitijela za ciljanje tih toksičnih nakupina, zanemarujući otopljene proteine i ostavljajući ih da obavljaju svoje svakodnevne poslove. Kliničko ispitivanje provedeno prije nekoliko godina u kojem je sudjelovalo 50 zdravih dobrovoljaca pokazalo je da je postupak općenito siguran, s relativno blagim nuspojavama.
U ovom najnovijem randomiziranom, dvostruko slijepom ispitivanju na 20 pacijenata kojima je dijagnosticirana Parkinsonova bolest pokazalo se da se antitijela vežu isključivo na agregirane oblike α-syn. Analiza spinalne tekućine onih koji su primali UB-312 otkrila je pad od 20 posto u njihovim uobičajenim razinama agregata α-syn, u usporedbi s padom od 3 posto kod onih koji su primali placebo .
Naknadno kliničko testiranje na pacijentima s mjerljivim koncentracijama antitijela izazvanih UB-312 u njihovim uzorcima spinalne tekućine sugeriralo je da bi uklanjanje nakupina proteina moglo poboljšati pokrete potrebne za svakodnevni život.
"Trenutno ne postoje tretmani koji se bave temeljnim stanjima Parkinsonove bolesti i jako smo uzbuđeni zbog ovih podataka o ciljanom angažmanu", kaže viši potpredsjednik istraživanja Vaxxinity, Jean-Cosme Dodart.
"To nam daje povjerenje da idemo prema pravom cilju i na način koji je statistički i klinički relevantan za pacijente. Nova je nada na horizontu."
Prevazilaženje tog horizonta još uvijek ovisi o dodatnim sveobuhvatnim kliničkim ispitivanjima koja nastavljaju demonstrirati terapiju kao sigurno i učinkovito sredstvo za poboljšanje kvalitete života pacijenata s Parkinsonovom bolešću.
S tako malo obećavajućih tretmana u razvoju, čak i male nade mogu puno značiti sve većem broju ljudi koji se u nadolazećim godinama suočavaju s postupnim gubitkom motoričke kontrole.
Izvor: https://www.sciencealert.com/parkinsons-drug-reduces-disease-markers-in-breakthrough-trial
Komentari
Podijelite svoje mišljenje, postavite pitanje ili komentirajte članak.
Ovaj tekst još nije komentiran.
Budite prvi i podijelite svoje mišljenje!